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ll 90% dei malati di beta- talassemia non ha bisogno di trasfusioni
Da una sperimentazione clinica è stato dimostrato che il 90% dei malati, affetti da beta- talassemia, curati con la terapia genica non ha bisogno di trasfusioni.
Il nome scientifico della terapia genica è “Betibeglogene autotemcel” e ha la capacità di aggiungere copie funzionanti del gene. Il primo ad approvare e a firmare la ricerca è stato il direttore del dipartimento di Onco- Ematologia e Terapia Cellulare e Genica dell’ Ospedale Bambino Gesù di Roma, Franco Locatelli.
La beta-talassemia, conosciuta anche come anemia mediterranea, è causata da mutazioni del gene HBB, che possono provocare una ridotta sintesi delle catene beta dell’ emoglobuline.
Affinché la beta- talassemia venga curata è necessario effettuare trasfusioni regolari.
La terapia genica è molto efficace e accende le speranze di chi, affetto da anemia mediterranea, è continuamente costretto a sottoporsi a trasfusioni e vivere,dunque, in uno stato di continua tensione.
di ISABELLA CASTAGNA
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